Хемофилијата е ретко и сериозно вродено нарушување на крвавењето кое е поврзано со Х-хромозомот и влијае врз способноста на крвта да се згрутчува, што значи дека луѓето со хемофилија крвават подолго од нормалното. Се проценува дека околу 1 од 10 000 луѓе се погодени од хемофилија, со 450 000 луѓе кои живеат со хемофилија низ целиот свет.
Хемофилијата се карактеризира со недостаток на фактори на коагулацијата и обично се пренесува од родител на дете, иако околу една третина од случаите се предизвикани од спонтана мутација. Постојат два различни вида на хемофилија, секоја поврзана со недостаток на одреден фактор на коагулација.
Најчестиот вид е хемофилија А, каде што лицето нема доволно фактор на коагулација VIII (FVIII).
Хемофилијата Б е поретка, со тоа што луѓето немаат доволно фактор на коагулација IX (FIX), што претставува само 15-20% од вкупните случаи на хемофилија.
Гените за двата фактори на коагулација се наоѓаат на Х-хромозомот, па затоа главно ги засега машките кои наследуваат засегнат мајчин Х-хромозом.
Во тешки случаи на хемофилија, континуирано крвавење се јавува после мала траума или дури и во отсуство на повреда (познато како спонтано крвавење). Сериозни компликации може да резултираат со крвавење во зглобови, мускули, мозок или други внатрешни органи. Ова може да доведе до хронична болка и ограничена подвижност.
Лековите се даваат како инјекции, или кога ќе се појави крвавењето (терапија по потреба), или на редовна основа за да се спречат крвавења воопшто.
Многу луѓе со хемофилија сè уште се недијагностицирани или несоодветно третирани.
Нашите научници истражуваат иновативни решенија за долготраен и поткожно аплициран третман за хемофилија и ретки крвни нарушувања. Овие решенија се насочени кон намалување на тековниот товар од третманот и подобрување на клиничките резултати и ќе бидат надополнети со истражувања на орални третмани и генетска терапија.
Ние се стремиме да им понудиме подобар квалитет на живот на луѓето кои живеат со хемофилија и други ретки нарушувања на крвавењето.
Често работиме во партнерства за да откриеме нови цели и иновативни соединенија и технологии кои треба да одговорат на незадоволените медицински потреби. Нашиот фокус е на:
- Нови профилактички агенси кај хемофилија
- Тераписки пристап базиран на клетки и гени
- Клинички придобивки кај ретки крвни нарушувања, како што е болеста српеста анемија
Денес, нашата компанија има возбудлив потенцијал да ни овозможи да бидеме во првите редови при наоѓањето на следната генерација на иновативни лекови.
